Le cholestérol est une substance cireuse produite dans le foie et présente dans certains des aliments que nous consommons. Il existe dans le sang sous 2 formes différentes, HDL et LDL.
Avoir un niveau sain de HDL protège contre la maladie, tandis que l’excès de LDL est la principale cause de maladie coronarienne, l’une des causes de décès les plus importantes dans le monde.
Éliminer certains aliments et consommer plus d’aliments sains peut réduire le taux de cholestérol. Mais maintenir un régime strict est difficile pour beaucoup.
Le médicament, développé par une société pharmaceutique privée, utilise une approche différente. La protéine appelée PCSK9 empêche l’élimination de l’excès de cholestérol du corps. Un gène dans le foie contrôle la production de cette protéine.
La nouvelle méthode mise au point par les chercheurs vise à désactiver de manière permanente ce gène dans le foie, afin que l’excès de cholestérol soit éliminé de l’organisme de manière plus appropriée et abaisse le taux de cholestérol. En utilisant la méthode CRISPR pour inactiver le gène dans le foie, les chercheurs ont pu réduire le taux de cholestérol LDL (mauvais cholestérol) à 70 % en seulement 2 semaines lors d’expériences sur des singes.
Traditionnellement, les virus évacués ont été utilisés dans la thérapie CRISPR. Dans la méthode nouvellement développée, des nanoparticules ont été utilisées pour transférer des instructions génétiques aux cellules. Ce système peut être comparé aux vaccins à ARNm pour le COVID-19.
Une partie précieuse des méthodes de traitement qui fonctionnent chez les animaux ne sont pas efficaces chez les humains. La permanence de la technique de traitement est un autre pari précieux. Une fois appliqué, le traitement ne peut pas être inversé.